北京時間9月18日,國際權(quán)威醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》在線發(fā)表一項(xiàng)重要醫(yī)學(xué)突破——中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院(安徽省立醫(yī)院)風(fēng)濕免疫科主任陳竹教授團(tuán)隊(duì)成功開展全球首次基于脂質(zhì)納米顆粒體內(nèi)嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡臨床研究,并取得階段性關(guān)鍵進(jìn)展。
該研究成果在國際上首次明確了基于靶向LNP體內(nèi)CAR-T治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床可行性,為全球復(fù)發(fā)難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者帶來希望。
系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種以多系統(tǒng)多臟器受累、體內(nèi)存在大量自身抗體為核心特征的自身免疫疾病,以育齡期女性為主要發(fā)病人群,對患者身體健康構(gòu)成嚴(yán)重威脅。長期以來,缺乏能根治的療法。
而嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法是近年來細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域的重大突破,通過基因工程改造T細(xì)胞,使其表達(dá)能靶向特定抗原的嵌合受體,從而識別并消滅表達(dá)相應(yīng)抗原的靶細(xì)胞,達(dá)到治病目標(biāo)。
該研究首次明確了基于靶向LNP體內(nèi)CAR-T治療SLE的臨床可行性,為自身免疫疾病治療提供了新方向,更為該領(lǐng)域的臨床研究與技術(shù)轉(zhuǎn)化樹立了國際標(biāo)桿。(記者 陶妍妍 通訊員 方萍 李軍軍)